Hankala potilas vai hankala sairaus



Kirja ja terveysblogi huonosti tunnetuista pitkäaikaissairauksista

May 27, 2014
by Maija Haavisto
1 Comment

Ensimmäinen lääke Duchennen lihasdystrofiaan

Duchennen lihasdystrofia kuuluu eteneviin synnynnäisiin lihassairauksiin. Sitä sairastaa esimerkiksi suosittu suomalaisbloggari Pietari. Tällä hetkellä sairauteen ei ole juuri hoitoja, mutta EU:ssa on alustavasti hyväksytty myyntiin harvinaislääke Translarna (atalureeni, ennen myös nimellä PTC124). Atalureeni toimii “vähentämällä ribosomien alttiutta pysähtyä ennenaikaisten lopetuskodonien … Continue reading