Hankala potilas vai hankala sairaus



Kirja ja terveysblogi huonosti tunnetuista pitkäaikaissairauksista

Geeniterapiasta voi olla moneksi

| 0 comments

Geeniterapia mieltynee useimmilla meistä samanlaiseksi tulevaisuuden jutuksi kuin lentävät autot. Kuulostaa hienolta, mutta taitaa olla vielä kaukana?

Ensimmäinen geeniterapia on kuitenkin jo hyväksytty EU-markkinoille ja se on tulossa myyntiin pian. Glybera on tarkoitettu erittäin harvinaiseen synnynnäiseen sairauteen nimeltä lipoproteiinilipaasin puutos, jota sairastaa vain yksi miljoonasta. Siinä keho ei pysty hajottamaan rasvoja normaalisti, mikä aiheuttaa usein hengenvaarallisia haimatulehduksia.

Usein ajatellaan, että geeniterapialla voidaan hoitaa vain sairauksia, jotka a) johtuvat yhdestä geenimutaatiosta ja b) se mutaatio on tiedossa. Geeniterapiaa tutkitaan kuitenkin esim. Parkinsonin tautiin ja moniin autoimmuunisairauksiin, kuten nivelreumaan, MS-tautiin, Sjögrenin syndroomaan ja ykköstyypin diabetekseen.

Tavoitteena voi olla esim. ujuttaa niveleen tai suolistoon tulehdussytokiini TNF-alfan eritystä vähentävä geeni, jolloin hoito muistuttaa vaikutusmekanismiltaan biologisia lääkkeitä. MS-taudissa on kokeiltu siirtää aivoihin antioksidanttientsyymejä lisääviä geenejä ja Parkinsonin taudissa geenejä, jotka suojelevat dopamiinineuroneita.

Aina tarkoitus ei siis ole parantaa sairautta siinä mielessä, että oireet katoaisivat kokonaan tai siinäkään mielessä, että yksi hoito riittäisi loppuelämäksi. Geeniterapian etuna on se, että vaikutus voidaan usein kohdistaa elimistön tiettyyn osaan. Tulehdusta lievittävä IL-10 on liian myrkyllistä systeemiseen käyttöön, mutta jos suoliston solut saadaan tuottamaan sitä, se saattaa auttaa.

Geeniterapiassa käytetään yleensä vaaratonta virusvektoria kuljettamaan geeni elimistöön. Testeissä on useita eri viruksia. Ongelmana on tosin, että jos hoito pitää uusia, immuunijärjestelmä voi olla kehittänyt virukselle vasta-aineita.

Muitakin tapoja geenien kuljetukseen on, esim. toksiinit, plasmidit ja kantasolut. Tulehduksellisissa suolistosairauksissa on kokeiltu probiootteja, jotka tuottavat vaikkapa tuota IL-10:ä.

Viruksissa (etenkin retroviruksissa) ja kenties muissakin menetelmissä on väärin toteutettuna vaaransa, kuten syöpäriski tai hallitsemattoman immuunireaktion käynnistyminen. Tällä hetkellä suurin haaste geeniterapiassa on kuitenkin saada geenit “tarttumaan”.

Leave a Reply

Required fields are marked *.